L’accès aux médicaments orphelins et pédiatriques Les médicaments orphelins Les médicaments orphelins concernent des médicaments Le 3e plan, lancé en juillet 2018, porte sur la période développés pour le traitement des maladies rares (préva- 2018-2024. lence < 5/10 000e dans l’Union européenne) et graves. Ils L’ANSM est associée à ce dernier plan en participant aux sont autorisés obligatoirement via la procédure centralisée. réflexions des axes 4 et 5 dont les objectifs respectifs sont En France, trois plans maladies rares ont été mis en œuvre de promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies depuis 2005. Ces plans constituent un élément clé pour la rares et d’impulser la recherche dans les maladies rares. stimulation, le développement et la commercialisation en France des médicaments dans les maladies rares, notam- ment pour l’accès précoce aux médicaments, la recherche et l’innovation. Les médicaments pédiatriques L’ANSM participe au Comité pédiatrique (PDCO) de l’EMA, LA PARTICIPATION DE L’ANSM À DES GROUPES qui inclut des représentants de chaque État membre de DE TRAVAIL EUROPÉENS l’Union européenne, des associations de médecins et de patients. Ce comité est responsable de la coordination des L’ANSM participe activement à plusieurs groupes de travail activités relatives aux médicaments pédiatriques au sein du PDCO contribuant directement à l’évaluation des PIPs tels de l’EMA. Il évalue les dossiers de Plans d’investigations(73) que le Non-clinical Working Group (pour les études juvé- pédiatriques (PIPs) et leur suivi, ainsi que d’autres questionsniles pré-cliniques), le Formulation Working Group (pour la pédiatriques, dont les avis scientifiques européens. formulation) ainsi que leModelling and simulation Working Group (pour la modélisation et la simulation). LES PLANS D’INVESTIGATION PÉDIATRIQUE Elle participe également à des groupes de travail en lien La réalisation des PIPs est obligatoire depuis la mise en avec le PDCO et l’EMA, en neurologie, en oncopédiatrie œuvre du règlement pédiatrique européen en 2007. Sa et en néonatologie. Elle contribue à l’élaboration de l’en- réalisation doit précéder toute nouvelle demande d’AMM semble des recommandations générales ou d’avis au niveau ou d’extension d’AMM, quel que soit le type de procédure, européen, scientifiques et réglementaires, nécessaires au excepté les dérogations de PIP (déterminées à partir de développement des médicaments en pédiatrie. l’indication et du médicament) et les reports de certains En particulier, l’ANSM contribue activement à la révision essais cliniques accordés par le PDCO, avant les demandes du règlement pédiatrique européen, en lien avec celle du d’autorisation des médicaments en Europe. règlement des médicaments orphelins. L’ANSM occupe une place importante dans l’évaluation des dossiers de PIPs qui détaillent le besoin thérapeutique, les dérogations de développement partiel ou complet en conséquence, incluant la stratégie et le développement clinique ainsi que préclinique, avec la formulation pédia- trique selon les âges des enfants et des adolescents. (73) Lire aussi ™les échanges européens et internationaux∫, page 47. 113366