Regards sur… Faciliter l’accès des patients aux traitements innovants La réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments vise à permettre à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier rapidement de traitements innovants avant leur mise sur le marché(60). Premiers enseignements et illustration de l’impact de cette réforme à travers l’exemple du Isabelle Yoldjian Kevin Fournier Trodelvy avec Isabelle Yoldjian, Directrice de la direction Chef du pôle accès précoces directrice de la direction médicale médicale médicaments 1 et compassionnels, direction médicaments 1 et Kevin Fournier, Europe et innovation chef du pôle accès précoces et compassionnels, direction Europe et innovation. Quels premiers enseignements pouvez-vous tirer de la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments ? Isabelle Yoldjian :“La réforme a été Kevin Fournier :“Nous avons relevé le challenge mise en place le 1erjuillet 2021. d’associer nos compétences à celles de la Haute Il est encore trop tôt, moins d’un anAutorité de santé (HAS) pour l’évaluation, en amont après, pour en dresser un bilan globalde l’AMM, des autorisations d’accès précoces mais, d’ores et déjà, nous constatons(AAP) ex-ATU de cohorte, les autorisations d’accès que l’accès précoce à des traitementscompassionnels (AAC), ex-ATU nominatives, innovants est toujours aussi restant uniquement gérées par l’ANSM. La réforme fixe performant. Des patients atteints un certain nombre de règles et de délais à respecter. de maladies graves ou rares, en Elle impose notamment une décision d’AAP en 90 jours impasse thérapeutique, ont ainsi maximum. Aujourd’hui, en 2021-2022, l’ANSM, pu être soignés.” qui s’engage dans sa convention sur l’évaluation des AAP avec la HAS à rendre son avis sur le rapport bénéfices/risques en maximum 60 jours, a largement tenu ses engagements puisque l’avis est parvenu en 40 jours en moyenne, voire pour certains produits en quelques jours.” (60) Lire aussi “Entrée en vigueur de la réforme des accès dérogatoires”, page 106� 102