Pourquoi le Trodelvy représente-t-il une bonne illustration de cette réforme ? IY :“Traitement contre le cancer, le Trodelvy Afin d’élargir l’accès au Trodelvy à l’ensemble est emblématique des dossiers de demande de la population cible, estimée à environ d’accès dérogatoire(61), qui concernent à plus 1 500 françaises, nous avons convaincu le de 50 % la cancérologie. Il est l’exemple des laboratoire de déposer fin juillet une demande raisons pour lesquelles l’accès précoce à un d’accès précoce, en parallèle de sa demande médicament peut être essentiel : autorisé sur d’autorisation de mise sur le marché (AMM) le marché aux États-Unis depuis avril 2020, en Europe. Notre évaluation du bénéfice/ le Trodelvy est prescrit à des femmes jeunes risque était déjà faite, nous avons pu atteintes d’un cancer du sein dit “triple transmettre notre avis favorable à la HAS négatif”, une maladie rare et extrêmement en 8 jours. Résultat : le 2 septembre 2021, grave, et il a permis une amélioration majeure. le Collège de la HAS a autorisé l’accès précoce En multipliant par deux la survie globale des au Trodelvy. Ce dernier a pu démarrer le patientes, c’est une révolution pour elles. 2 novembre, presque un mois avant la Mais ni en France, ni en Europe, les femmes délivrance de l’AMM par la Commission éligibles ne devaient pouvoir en bénéficier européenne le 22 novembre 2021. avant la fin de l’année 2021, le laboratoire Ainsi, la mobilisation collective de l’Agence, ne pouvant le mettre à leur disposition de la HAS, des associations de patients et des avant, compte tenu de la complexité de sa professionnels de santé a permis la mise à fabrication. disposition anticipée d’un médicament très S’il restera pour nous un marqueur de cette attendu.” réforme, c’est qu’il a été l’un des tout premiers KF : Pour le Trodelvy, la HAS a suivi très à obtenir une autorisation d’accès précoce “ rapidement notre avis. Ce traitement est donc dans des temps réduits, avec une demande passé de l’accès compassionnel à l’accès déposée le 28 juillet et une autorisation précoce et enfin à l’AMM. Sans rupture dans accordée le 2 septembre 2021. Cette rapidité l’accès, il est passé par toutes les étapes du est le résultat de mois de mobilisation en processus, les unes initiées avant la réforme, amont de la part de nos équipes. En fin les autres après, avec une mise à disposition d’année 2020, dans le cadre de l’ancien optimisée de A à Z. Aujourd’hui, la réforme système d’accès dérogatoire, nous avions permet d’accélérer les évaluations et les accordé 64 ATU nominatives. En février 2021, procédures administratives tout enassurant en lien avec les associations de patients et la continuité de l’accès aux traitements. les professionnels de santé, nous avons œuvré ” auprès du laboratoire et réussi à obtenir quelques lots complémentaires. Début juin, nous avons alors mis en place un dispositif totalement inédit, dit “roulant”, permettant le transfert du traitement des femmes, devenues inéligibles en raison de la progression de leur maladie, à de nouvelles patientes. Près de 150 patientes ont pu y accéder, un réel espoir pour elles. À partir de juillet 2021 et pendant des mois, la France a été le seul pays européen à disposer de ce traitement. (61) Lire aussi “Trodelvy dans le cancer du sein triple négatif : de l’accès compassionnel à l’accès précoce”, page 106� Rapport d’activité ANSM 2021 |103