Regard sur… Faciliter l’accès des patients aux traitements innovants Plus largement, combien d’avis sur l’accès précoce avez-vous transmis à la HAS depuis la mise en œuvre de la réforme et comment travaillez-vous avec cette autre institution de santé ? KF : “Depuis la mise en œuvre de la réforme Sur l’accès compassionnel, uniquement et jusqu’à la fin de l’année 2021, 7 avis ont géré par l’ANSM, le nombre d’autorisations été donnés par l’ANSM. C’est un nombre a été multiplié par deux en deux ans, pour important car ces dossiers complexes sont atteindre plus de 51 000 autorisations à évaluer dans des délais contraints. Le octroyées en 2021. Cette augmentation du nombre d’avis est pour le moment identique nombre de demandes d’accès compassionnel à celui qui existait avant la réforme. Ces avis est le témoin des attentes des professionnels sont le point d’orgue de tout un travail que de santé et des patients sur les produits nous faisons en amont, avant le dépôt des innovants. Le besoin est tout particulièrement dossiers de demande d’AAP, par les fort pour 5 produits qui représentent 50 % rendez-vous pré-dépôt notamment. Près de ces autorisations, mais 280 autres d’une quarantaine de rendez-vous de médicaments ont pu répondre aux besoins pré-dépôt ont ainsi été organisés avec les spécifiques d’un ou de quelques patients. laboratoires et la HAS pour apporter aux En effet, il est à noter que les 140 demandes demandeurs nos conseils, vérifier la d’AAC en moyenne reçues quotidiennement pertinence, la qualité et l’exhaustivité répondent à des besoins souvent vitaux pour de leur projet de demande d’autorisation des patients en impasse thérapeutique. d’accès précoce. Pour l’accès précoce, les délais contraints, A l’image de la plateforme unique, e-saturne, à la fois pour l’ANSM et la HAS, permettent déjà existante pour les AAC, nous avons mis également aux patients d’accéder plus en place une plateforme unique de dépôt rapidement à l’innovation. Entre les dédiée à l’accès précoce, afin de centraliser dispositifs, il y a souvent une continuité les demandes d’AAP. Parallèlement, il a fallu d’accompagnement : nous détectons d’abord construire une organisation qui permette de une innovation, que nous pouvons mettre à respecter les délais imposés et intégrer au disposition dans le cadre des AAC, première dispositif d’accès précoce le nouvel acteur porte d’entrée de l’innovation, qu’est la HAS. puis nous accompagnons le laboratoire Globalement, nous constatons une vers une demande d’accès précoce, puis accélération de la mise à disposition de vers l’AMM.” produits innovants via l’accès dérogatoire. De nouvelles évolutions sont-elles encore à prévoir ? IY : “L’exemple du Trodelvy et celui des autorisations qui ont suivi ont démontré que le travail en commun et la mobilisation de chacun sont les ingrédients du succès.” KF :“Avec un retour d’expérience global prévu un an après la mise en œuvre de la réforme, nous allons challenger nos modalités de fonctionnement et étudier des pistes d’optimisation afin d’assurer toute la fluidité nécessaire au bénéfice des patients.” 104