Données 277 demandes d’accompagnement règlementaire et scientifiques ont été 2021 reçues via le Guichet innovation et orientation de janvier à décembre 2021 36% des sollicitations correspondent à des demandes d’avis scientifiques et 64 % à des besoins d’accompagnement réglementaire� 80% des avis scientifiques et des accompagnements réglementaires ont été réalisés pour des start-up et des TPE� Les grandes entreprises n’ont été rencontrées que dans le cadre de pré-dépôts de dossiers complexes� 45% des demandes portent sur des dispositifs médicaux (dont 1/4 concernent des DM numériques), principalement des demandes de classification/ qualification des DM mais également des demandes d’accompagnement réglementaire� Des demandes d’avis scientifiques ont également été sollicitées pour les DM mais dansune moindre mesure par rapport aux médicaments� 20% des demandes concernent les médicaments, principalement des demandes d’avis scientifiques (dont28 concernaient des médicaments de thérapie innovante)� AVIS SCIENTIFIQUES EUROPÉENS RENDUS POUR DES MÉDICAMENTS Pour en savoir plus sur le Guichet innovation et orientation : 2017 2018 2019 2020 2021 Avis européens rendus par l’EMA 630 634 674 766 853 57 79 76 66 73 Dont avis coordonnés par l’ANSM 9% 12,4%11,3% 8,6% 8,6% Les autorisations d’accès compassionnel et d’accès précoce ENTRÉE EN VIGUEUR DE LA RÉFORME EXPLOSIONS DES DEMANDES D’AUTORISATIONS DES ACCÈS DÉROGATOIRES(63) D’ACCÈS COMPASSIONNEL L’année 2021 a été l’année d’un changement majeur pour En 2021, près de 52 000 AAC ont été délivrées, soit deux les accès dérogatoires� Avec l’entrée en application aufois plus qu’en 2019� 1 juillet 2021 de la LFSS 2021, les ATU nominatives sonterIl est à noter que 5 produits éligibles à ces autorisations devenues des autorisations d’accès compassionnel (AAC),regroupent plus de la moitié des patients sous ATUn/AAC : les ATU de cohorte sont devenues des autorisations Mitosol (7 219 patients, 9 665 autorisations), PSMA-11 d’accès précoces (AAP) et les RTU sont devenues des (2 559 patients,2 876 autorisations), Marinol (1 709 cadres de prescription compassionnelle (CPC)� patients, 2 984 autorisations), Epidyolex (1 501 patients, Désormais, sil’ANSM reste seule à évaluer les accès 4 104 autorisations) et Ciclograft (1 440 patients, 2 801 compassionnels (AAC et CPC), la HAS rend les décisions autorisations)� pour les AAP, après avis de l’ANSM pour les produits n’ayant pas encore d’AMM� TRODELVY DANS LE CANCER DU SEIN De plus, tous ces accès sont automatiquement pris en TRIPLE NÉGATIF : DE L’ACCÈS COMPASSIONNEL charge à compter de la décision, ce qui est inédit pour lesÀ L’ACCÈS PRÉCOCE(63) CPC� Le cancer du sein triple négatif non résécable ou métasta- tique est une maladie grave qui engage le pronostic vital avec une survie globale médiane de seulement 14,5 mois et un taux de survie à 5 ans de 11,3%� Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les traitements en seconde ligne et au-delà sont fondés principalement sur (63) Lire aussi “Regards sur… Faciliter l’accès des patients aux traitements innovants”, page 102� 106