L’accès aux médicaments orphelins et pédiatriques ONC 201 DANS LES GLIOMES l’association “Nathanaël, du Rêve et de l’Espoir”� Ensuite, DU TRONC CÉRÉBRAL CHEZ L’ENFANT : elles ont réalisé la qualification pharmaceutique en parte- MISE EN PLACE D’UN DISPOSITIF nariat avec Gustave Roussy dont la pharmacie prépare les EXCEPTIONNEL AVEC GUSTAVE ROUSSY gélules d’ONC201 et les expédie dans les pharmacies des établissements de santé où sont pris en charge les patients� Face à un besoin thérapeutique non couvert et à la gravité Ainsi, depuis le 31 octobre 2021, ONC201 est mis à dispo- de la maladie, l’ANSM a déployé de nombreuses actions en sition des enfants, adolescents et adultes en rechute d’un quelques mois en collaboration avec Gustave Roussy et gliome malin de la ligne médiane avec mutation H3K27M� l’association “Nathanaël, du Rêve et de l’Espoir”, afin de Le médecin référent prenant en charge le patient présente mettre à disposition l’ONC201 en France pour les patients le cas en réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) en rechute par le biais de préparations magistrales moléculaire nationale qui évalue les possibilités théra- encadrées par un protocole d’utilisation thérapeutique peutiques pour chaque patient afin de recommander la compassionnel� meilleure option thérapeutique, ONC201 ou un autre trai- Les tumeurs gliales malignes de la ligne médiane sont des tement en essai clinique, en particulier en fonction des tumeurs cérébrales se développant principalement chez résultats de séquençage de la tumeur� L’ONC201 est les enfants et les jeunes adultes� Leur pronostic est toujours uniquement accessible aux patients dont le dossier a été défavorable avec une médiane de survie de 9 à 10 mois évalué et validé par cette réunion nationale� après le diagnostic� Le traitement de première intention Ce dispositif innovant d’accès compassionnel encadré repose actuellement sur la radiothérapie seule ou associée permet d’offrir aux patients en rechute une possibilité de à l’everolimus� Après la rechute ou la progression sous traitement supplémentaire� Il pourra être maintenu lorsque radiothérapie, il n’existe pas de thérapeutique médicale l’essai clinique BIOMEDE 2�0 sera ouvert aux inclusions connue comme efficace� en France, ce dernier étant destiné à des patients en Le produit ONC201 actuellement à l’étude aux États-Unis première intention de traitement, en association avec la a montré des signaux d’efficacité chez des patients en radiothérapie� rechute de ces tumeurs cérébrales avec mutation Le projet et le protocole de traitement ont été approuvés H3K27M� Environ 400 patients avec tous types de cancer par la Société Française de lutte contre les Cancers et y ont eu accès depuis plus de 5 ans, ce qui a permis de leucémies de l’Enfant et de l’adolescent (SFCE) et l’Asso- définir la dose recommandée, le profil de tolérance et de ciation des Neuro-Oncologues d’Expression Française voir des premiers résultats d’efficacité encourageants, (ANOCEF)� tant chez les enfants que chez les adultes� L’avisd’associations de patients a été recueilli pour Cependant, dans l’attente de l’ouverture de l’essai clinique répondre au mieux aux besoins des patients et informer les BIOMEDE 2 en France, l’ONC201 n’était disponible qu’aux patients et les familles� Des points réguliers avec les asso- Etats-Unis et des patients en rechute en France tentaient ciations de patients sont organisés par Gustave Roussy en de s’y approvisionner par leurs propres moyens� présence de l’ANSM� C’est pourquoi, l’ANSM a mis en place un dispositif excep- tionnel pour faire des préparations magistrales� Ses équipes ont identifié un fournisseur du principe actif à partir d’une géluleachetée en Allemagne par le président de Rapport d’activité ANSM 2021 | 119